Z użyciem edytora prime editor 7 (PE7) i zoptymalizowanego pegRNA skorygowano allel APOE4 do neutralnego APOE3 w neuronach myszy i ludzkich. Edycja zachodziła specyficznie, bez wykrywalnych efektów niecelowanych. U myszy z APP/APOE4 obniżyła poziom ApoE4, akumulację Aβ42, fosforylację tau i aktywność szlaku ERK1/2, poprawiając przeżycie neuronów i funkcje poznawcze. To samo działanie potwierdzono w indukowanych neuronach od pacjentów z APOE3/4.
Po















Zespół użył nukleaz z palcami cynkowymi ZF-ND1, aby przeciąć DNA w rejonie 5'-UTR genu RHO. Przez HITI (integrację niezależną od homologii) wprowadził terapeutyczny gen do pręcików. Dwa wektory AAV5 podane podsiatkówkowo u szczurów utrzymały grubość warstwy jądrowej zewnętrznej oka przez 6 miesięcy. U makaka odsetek skorygowanych pręcików przekroczył 20% - próg skuteczności (preprint,
źródło: card
Pobierz