Najsilniejszy genetyczny czynnik ryzyka choroby Alzheimera został precyzyjnie zamieniony na wariant ochronny. 🧫🩺
Z użyciem edytora prime editor 7 (PE7) i zoptymalizowanego pegRNA skorygowano allel APOE4 do neutralnego APOE3 w neuronach myszy i ludzkich. Edycja zachodziła specyficznie, bez wykrywalnych efektów niecelowanych. U myszy z APP/APOE4 obniżyła poziom ApoE4, akumulację Aβ42, fosforylację tau i aktywność szlaku ERK1/2, poprawiając przeżycie neuronów i funkcje poznawcze. To samo działanie potwierdzono w indukowanych neuronach od pacjentów z APOE3/4.
Po
Z użyciem edytora prime editor 7 (PE7) i zoptymalizowanego pegRNA skorygowano allel APOE4 do neutralnego APOE3 w neuronach myszy i ludzkich. Edycja zachodziła specyficznie, bez wykrywalnych efektów niecelowanych. U myszy z APP/APOE4 obniżyła poziom ApoE4, akumulację Aβ42, fosforylację tau i aktywność szlaku ERK1/2, poprawiając przeżycie neuronów i funkcje poznawcze. To samo działanie potwierdzono w indukowanych neuronach od pacjentów z APOE3/4.
Po





