Jest rzadko spotykaną chorobą, a jej istota drzemie w odkładaniu się pewnych substancji w komórkach nerwowych mózgu. Choroba jest śmiertelna i na przeciągu kilku lat stopniowo niszczy malutki organizm. Przez lata dziecko cierpi, a śmierć jest traktowana z medycznego punktu widzenia jako ulga.