AMA statystyk - badania kliniczne
- 176
Cześć Wykop!
Jestem biostatystykiem, zajmuję się badaniami klinicznymi. Postaram się przybliżyć Wam temat badań leków, być może uda się też przekonać Was, że warto się uczyć statystyki.
To może na początek - kim jest biostatystyk? To matematyk zajmujący się zastosowaniem statystyki w biologii/medycynie. Ma on za zadanie:
- określić hipotezy badawcze (hipoteza główna oraz cele drugoplanowe)
- określić metody badania (jaki test, sposób randomizacji, liczebność próbki itp.)
- przeprowadzić testy i opisać wnioski z badania (czyli najprościej - czy wyszło)
Statystyka jest jedynym obiektywnym narzędziem pozwalającym ocenić skuteczność badanego leku - dlatego też statystycy pełnią kluczową rolę.
Historia i ciekawostki:
Pierwsze opublikowanie badanie kliniczne, w którym wykazano statystycznie skuteczność leku, pochodzi z 1946 roku (Ref : M.R.C. Streptomycin treatment of pulmonary tuberculosis, BMJ, 1948.). Natomiast pierwsze badanie nad rakiem przeprowadzono dopiero w 1958 roku (chemioterapia w raku p----i, nie wykazano skuteczności). Warto też wspomnieć o dwóch osobach, które wieki wcześniej, kierowane intuicją, osiągnęły sukces:
1. Ambroise Paré był lekarzem podczas bitwy o zamek Villaine w 1537 roku. W tym czasie metodą "leczenia" ran było przypiekanie ich gorącym metalem lub polewanie ran wrzącym olejem. Niestety liczba ofiar była tak duża, że skończyły się zapasy oleju. Wówczas Ambroise postanowił zastosować "nową" terapię - przygotował miksturę z żółtek jaj, olejku różanego i terpentyny. Wynik bardzo go zaskoczył:
”(...) beyond my hope I found those to whom I had applied the digestive medicament, feeling but little pain, their wounds neither swollen nor inflamed, and having slept all night. The others to whom I had applied the boiling oil were feverish with much pain and swelling around their wounds. Then I determined never again to burn thus so cruelly the poor wounded by arquebuses.”
Oprócz tego dokonał jeszcze wielu odkryć i uznawany jest za najwybitniejszego chirurga swoich czasów.
2. James Lind - w 1747 roku jako kapitan na brytyjskim statku postanowił sprawdzić wpływ różnych czynników na szkorbut. I tak po dwóch marynarzy piło: wodę morską, ocet, jabłecznik, vitriol (chyba to jakiś roztwór kwasu siarkowego), jakiś napój oraz, ostatnia grupa, cytrynę lub pomarańczę. I choć eksperyment skończył się po kilku dniach (zabrakło owoców), zauważalny był wpływ cytrusów. Przeprowadził później jeszcze kilka badań, niestety zostały one zignorowane przez jemu współczesnych.
Ewolucja:
Kiedyś obowiązującym paradygmatem było "zaufanie lekarzowi". I mimo, że obserwacje były niesystematyczne (nieplanowane), to znajomość patofizjologii pozwalała na wysnuwanie wniosków co do skuteczności danych metod leczenia.
Obecnie obowiązuje zasada „medycyna oparta na faktach” (Evidence-Based Medicine). Instynkt jest ważny, jednak musi być kierowany i podparty niezależnymi obserwacjami. Badania kliniczne mają być obiektywne i, na ile to możliwe, nieobciążone.
Dzięki temu możemy nie tylko obiektywnie porównywać wyniki badań, ale możemy również prześledzić ich historię oraz różne podejścia. Zyskujemy również dzięki standaryzacji oraz w pewnym stopniu niezależności badania od pacjenta i lekarza.
Etyka:
Wbrew wielu opiniom i pogłoskom, etyka w badaniach klinicznych pełni bardzo ważną rolę. Mamy do czynienia z eksperymentami na ludziach, a po traumatycznych doświadczeniach II Wojny Światowej zauważono potrzebę istnienia jasnych reguł etycznych, które będą kierowały takimi eksperymentami. I tak w 1947 został sformułowany Kodeks Norymberski. Później (1964) uchwalono także Deklarację Helsińską, a oba dokumenty połączono w 1975 roku. Kolejny ważny etap to rok 1991 i ustalenie standardów Dobrej Praktyki Klinicznej (Good Clinical Practice, polska strona), która (po kilku zmianach i ujednoliceniach) obowiązuje do dziś.
Ponadto zgodę na badanie kliniczne wydają także organy państwowe, np. Komisja Bioetyczna, sprawują one też kontrolę nad przebiegiem oraz zakończeniem badania.
Bonus:
Zainteresowanym tematyką badań klinicznych oraz chcących krytycznie spojrzeć na badania, a także na doniesienia prasowe o badaniach, polecam książkę "Testing Treatments". Jest to doskonała publikacja i polecam ją choćby przejrzeć. Bezpłatna, pełna polska wersja tej książki jest dostępna na podlinkowanej stronie.
Hity
tygodnia
Komentarze (171)
najlepsze
1. Czy znajomość całek w ogóle się przydaje w pracy jaką wykonujesz? Czy wszystko "robi" program?
2. Czy uważasz, że są jakieś metody ekonometryczne (np. wektor autoregresji stosowany przez banki centralne, ale nie wiem jakie jeszcze metody stosują), które pozwalają choć trochę zminimalizować, coś o czym mówi krytyka Lucasa, czy to kompletnie bezcelowe? Oczywiście pytam w kontekście używania metod ekonometrycznych przez prowadzących politykę gospodarczą i pieniężną.
3.
1. Lubię całki, ale wszystko na kompie się robi.
2. Nie wiem nic o
2) czy zdarzają się eksperymenty w których pacjenci (no właśnie jak nazywacie osoby poddające się eksperymentom?) ponoszą dotkliwe negatywne skutki uboczne, czy raczej wcześniejsze badania na zwierzętach, czy ogólnie wszelkie wstępne procedury raczej wykluczają takie przypadki?
3) czy pierwsza zasada Kodeksu Norymberskiego ( 'niewymuszona zgoda na ich przeprowadzenie wyrażona przez osobę', 'osoba na której prowadzony będzie
1. Żadne. Wynagrodzenie dostają tylko ochotnicy w badaniach I fazy.
2. Pacjenci (choć obowiązuje angielski, więc bywa też subjects). Zdarzają się takie badania. Każdy poważny skutek uboczny musi być raportowany w ciągu 24 godzin do komisji bioetycznej. Jeśli takich przypadków jest sporo, badanie zostaje wstrzymane (przez sponsora lub
2. Czy przeprowadzałeś jakieś badania z użyciem psychodelików?
3. Jakie badanie aktualnie przeprowadzasz?
4. Czy łatwo pozyskać śmiałków do eksperymentu?
1. Lek na HIV (nie okazał się skuteczny) oraz lek wspomagający zapłodnienie in-vitro (spektakularny sukces).
2. Nie, najwięcej badań miałem z rakiem oraz
1. Kto zleca przeprowadzenie takich statystyk?
2. Jak długo średnio trwa rejestracja nowej formy terapii, lub nowego leku?
3. Gdzie jest granica między dopuszczeniem leku, a jego odrzuceniem? Jak wiadomo każdy lek ma skutki uboczne, ale także może leczyć. Jak się ocenia, że lek jest wystarczająco skuteczny w stosunku do skutków ubocznych?
1. Ten, kogo będzie to lek. Nazywa się go generalnie sponsorem, a są to firmy farmaceutyczne lub laboratoria badawcze. Czasem o pomoc proszą ośrodki akademickie.
2. http://www.wykop.pl/link/574117/ile-czasu-zajmuje-wprowadzenie-nowych-terapii/ (choć teraz jest to nieco krócej).
3. Jest kilka typów badania i to sponsor określa jak ma działać ten lek a komisja bioetyczna wydaje (lub nie) zgodę na przeprowadzenie badania. Może to być np. wykazanie, że jakiś lek jest o ileśtam procent
Tak przy okazji to chyba pakiet STATISTICA (a nie SAS) bardziej się reklamuje jako pomocny w badaniach medycznych ?
1.Ile masz lat i ile lat już pracujesz w tym zawodzie?
2.Czy posiadasz stopień naukowy, jeśli nie, to czy planujesz się o takowy postarać?
3 Czy wybrana dziedzina statystyki ma coś wspólnego z twoimi osobistymi zainteresowaniami (farmakologia/biologia), czy bardziej kierowałeś się innymi czynnikami, jak łatwość znalezienia pracy, lub zarobki.
1. 30/6
2. Zacząłem studia doktoranckie, ale na razie mam je zawieszone. Mam nadzieję, że kiedyś się w końcu za to zabiorę...
3. Na studiach zainteresowało mnie właśnie zastosowanie statystyki w badaniach i tak to się potoczyło. Po części poszedłem też pod prąd - opinie o statystyce były bardzo kiepskie i nikt tego nie lubił, więc zacząłem się tym tym bardziej interesować.
2. Czy mogę liczyć na pomoc z twojej strony w razie gdybym miał jakiś problem ze statystyką?
Ps. Studiuje kierunek humanistyczny, matematyka to dla mnie czarna magia ;)
1. Nie, trzeba googlać samemu.
2. Raczej tak.
1) Jakie studia kończyłeś (kierunek, spacjalizacja)?
2) Jak wygląda przebieg badań? Jeśli można, to proszę o odpowiedź w punktach,
3)
1. Matematyka (teoretyczna).
2. uściślij - badania od odkrycia potencjalnego leku do jego wprowadzenia czy przebieg etapu badania